Numerosi studi clinici con obiettivi quali mortalità e morbilità per cause cardiovascolari e mortalità per tutte le cause hanno documentato il beneficio della terapia ipolipidemizzante. Da questi studi risulta evidente l’importanza clinica di un corretto trattamento farmacologico delle dislipidemie e negli ultimi anni si è assistito ad un continuo progredire delle conoscenze.
La riduzione dei livelli di colesterolo trasportato dalle lipoproteine a bassa densità con i farmaci ipolipidemizzanti è il principale approccio farmacologico per stabilizzare il processo aterosclerotico. Come raccomandato dalle Linee Guida EAS‐ESC l’obiettivo terapeutico primario è la riduzione del livello di LDL‐C al di sotto di 100 mg/dl nei pazienti ad alto rischio e di 70 mg/dl (opzionale) nei pazienti ad altissimo rischio.
Le recenti raccomandazioni AHA/ACC pubblicate nel dicembre 2013 enfatizzano l'importanza della riduzione del colesterolo LDL nella prevenzione cardiovascolare, sia primaria che secondaria in accordo con le linee guida europee per il trattamento delle dislipidemie. Entrambe le linee guida sottolineano inoltre l'importanza della stratificazione del rischio.
Le statine sono considerate la terapia di prima scelta per la prevenzione e il trattamento delle patologie cardiovascolari, ma un significativo rischio residuo rimane anche dopo una terapia intensiva. Nuovi farmaci ipolipidemizzanti sono in fase di studio con l’obiettivo di ottimizzare la terapia. Nuove molecole con meccanismi d’azione alternativi sono in diverse fasi di sviluppo clinico, tra questi gli anticorpi monoclonali contro la proteina PCSK9, in avanzata fase di studio, si stanno dimostrando molto promettenti. La relazione tra PCSK9 ed il metabolismo del colesterolo è dimostrata da evidenze genetiche che documentano come varianti del gene che codifica per la proteina PCSK9 siano associate a variazioni dei livelli circolanti di LDL‐C.
I nuovi farmaci ipolipidemizzanti si stanno dimostrando in grado di fornire un beneficio clinico sia in aggiunta alla terapia con statine in pazienti con ipercolesterolemia grave o con dislipidemia mista, sia come alternativa per i pazienti che sono intolleranti alle statine.